FDA, 1~17일 희귀의약품 지정 14개 중 3개가 한국산
게티이미지뱅크
이달 미국에서 희귀의약품으로 지정된 치료제 5개 중 1개는 한국 기업이 개발한 것으로 나타났다.
20일 미국 식품의약품청(FDA) 데이터베이스에 따르면 이달 1∼17일 기준 희귀의약품으로 지정된 14개 치료제 가운데 3개가 국산 의약품으로 각각 유한양행과 ABL바이오, 엑셀라몰이 개발했다. 전체의 21%가 한국산인 셈이다.
FDA 희귀의약품 지정은 환자 수가 20만명 미만으로 적고 치료 옵션이 제한적인 희귀질환 치료제 개발을 촉진하기 위한 제도다. 희귀의약품으로 지정되면 미국 기준으로 일정 기간(통상 7년) 시장독점권이 부여되며 세액공제, FDA 심사 수수료 일부 면제, 임상시험 보조금, 규제기관 개발 지원 등 혜택을 받는다.
유한양행은 고셔병 치료제 후보물질 ‘YH35995’에 대해 FDA 희귀의약품 지정을 받았다. ABL바이오의 담도암 치료제 ‘토베시미그’도 희귀의약품으로 지정됐다. 이 약은 ABL바이오가 개발해 글로벌 파트너사 컴퍼스 테라퓨틱스에 기술 이전한 이중항체다. 바이오벤처 엑셀라몰은 췌장암 치료제에 대해 희귀의약품 지정을 받았다.
이미 희귀의약품으로 지정된 치료제가 새로운 적응증에 대해 추가 승인을 받은 사례도 나왔다. 온코닉테라퓨틱스의 차세대 이중표적 합성치사 항암신약후보 ‘네수파립’은 췌장암과 위암에 이어 소세포폐암에 대해서도 희귀의약품 지정을 받았다.
국내 제약·바이오 기업들이 미국 희귀질환 시장에서 존재감을 키우고 있다는 점은 분명한 흐름으로 향후 임상 속도 및 파트너십 확대, 기술수출 협상력 제고 측면에서 기대감이 커지고 있다.