유펜 "고형암 환자 9명 대상, 용량 증가할수록 효과 확인"
유펜에 실린 보도자료. (HLB이노베이션 제공)
(서울=뉴스1) 조유리 기자 = HLB이노베이션 자회사 베리스모 테라퓨틱스(베리스모)의 고형암 CAR-T 치료제 'SynKIR-110' 임상 1상 중간 결과, 해당 기술의 원천 연구를 수행한 펜실베이니아대(유펜)가 "치료 옵션이 제한된 고형암에서 유의미한 신호가 확인됐다"고 평가했다고 21일 밝혔다.
유펜은 20일(현지시간) 미국암연구학회(AACR 2026) 플래너리(CTPL) 세션 발표 직후 보도자료를 통해 "1상 용량 증량 임상시험의 초기 결과에서 안전성을 보였으며 난소암·중피종·담관암 등 진행성 고형암 환자 9명을 대상으로 용량이 증가할수록 효능 신호가 함께 나타난 것으로 확인됐다"고 밝혔다.
베리스모는 유펜에서 스핀오프된 기업으로 세계 최초 CAR-T 치료제 '킴리아(Kymriah)' 개발에 참여한 연구진이 창립에 참여했다. 'KIR-CAR' 플랫폼 역시 해당 연구진이 유펜에서 수행한 연구를 기반으로 대학이 보유한 지식재산권을 라이선스 형태로 이전받아 개발되고 있다.
SynKIR-110이 타깃하는 난소암, 중피종, 담관암은 공격적이거나 희귀한 특성을 지니고 있으며 특히 재발 시 치료 옵션이 제한적이다. 유펜은 "SynKIR-110 임상 1상(STAR-101)에 참여한 환자들은 모두 최소 1차 표준치료 이후 재발한 환자들로 평균적으로 4가지 이상의 치료를 받은 환자군"이라고 덧붙였다.
유펜은 "1상 용량 증량 임상의 주요 목적은 안전성과 최대내약용량 확인"이라고 설명하며 "코호트 3까지 용량 제한 독성은 보고되지 않았고 전반적으로 양호한 안전성이 확인됐다고 밝혔다.
AACR에서 공개된 결과에 따르면, 환자의 33%에서 저등급 사이토카인 방출 증후군(CRS)이 나타났으나 관리 가능한 수준이었다. 면역세포 관련 신경독성(ICANS)은 관찰되지 않았다.
유펜은 최대 44% 환자에서 질병 안정이 확인됐으며 일부 환자에서는 부분반응이 나타나 현재까지 유지되고 있다는 점을 주목했다. 또한 혈액 분석 결과, 용량 증가에 따라 CAR-T 세포의 증식이 함께 확대되는 경향이 나타나 치료 반응과의 연관성을 시사했다고 전했다.
유펜은 베리스모의 독자 기술인 KIR-CAR를 '온·오프(on-off) 스위치를 갖춘 CAR-T'로 소개하며 기술적 차별성을 부각했다.
SynKIR-110은 NK 세포 수용체 기반의 멀티 체인(multi-chain) 구조로 설계된 최초의 임상 단계 CAR-T로, 항원 인식과 활성화 기능을 분리해 종양을 인식할 때만 활성화되는 '온·오프' 방식으로 작동한다. 이를 통해 종양 공격 시에만 T세포가 활성화되고, 그 외에는 휴식 상태를 유지할 수 있다.
SynKIR-110 임상 1상 연구책임자인 야노스 타니이(Janos Tanyi) 유펜 펄먼 의과대학 부교수는 "낮은 용량에서도 유의미한 효능 신호가 관찰됐고 기존에 효과적인 세포치료제가 없었던 암종에서 독성은 제한적인 수준으로 나타났다"며 "향후 환자 등록과 용량 증량이 진행되면 더 많은 환자에서 종양 반응과 함께 T세포의 지속성과 생존기간이 향상되고 기존 CAR-T 대비 부작용도 줄어들 것으로 기대한다"고 밝혔다.